한미약품-GC녹십자 ‘파브리병 신약’, FDA 희귀의약품 지정

심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 첫 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택

성수아 기자

sa358@datanews.co.kr | 2024.05.27 16:24:12

한미약품은 미국 식품의약국(FDA)이 GC녹십자와 공동 연구 중인 파브리병 치료 혁신신약 ‘LA-GLA(코드명 HM15421/GC1134A)’을 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정했다고 27일 밝혔다.

희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 신약허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로, 리소좀 축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’의 결핍으로 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나게 된다. 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀 난치 질환이다.

현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)으로 주로 치료한다.

이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 여러 한계점이 있다.

한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 ‘월드 심포지엄 2024’에서 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경 장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구 결과 2건을 발표했다.

이 연구 결과를 토대로 한미약품은 GC녹십자와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다.

성수아 기자 sa358@datanews.co.kr